上海2019年3月20日 /美通社/ -- 爱流鼻血，腿常出现淤青，额头出现点点红斑……谁也想不到这些常见的症状会威胁到一个女孩的生命，但这一切却真实的发生了。当孩子的父亲从医生手里拿到女儿的病危通知书时，他震惊了，他万万没想到这些被他们所忽视的症状，正预示着一种疾病的悄然来袭。它导致女孩体内的血小板数量一降再降，入院时，女孩体内的血小板计数仅有 6x109/L ，随时会引发大出血。而脱离危险期后，这种疾病也需要长期不间断的治疗……这是今年第四届3·20中国血小板日公益活动发布的新书《免疫性血小板减少症：医患不同的视角》中的一则故事。书中的很多人都和这个女童一样罹患原发免疫性血小板减少症 (ITP) 。

每年的3月20日是中国血小板日。自2016年起，ITP 家园 - 血小板之家和白求恩公益基金会携手多个公益组织发起了“3·20中国血小板日公益活动”。今年是第四届公益活动，诺华肿瘤（中国）自2018年起已经连续两年积极参与其中。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士表示：“血小板日公益活动创办的初衷就是呼吁社会各界了解及重视血小板相关疾病，为血小板减少症患者提供关爱和帮扶。作为医生群体，为更好地传承和弘扬白求恩的伟大精神，解决疾病给患者带来的痛苦，我们愿意用自己精湛的医术和敬业的精神投入到血小板减少症的公益事业中，提升临床治疗效果和患者健康水平，使 ITP 患者回归正常的生活。”

不容忽视 血小板减少可“致命”

原发免疫性血小板减少症 (ITP) 又叫做特发性血小板减少性紫癜，是由针对血小板抗原的自身抗体介导的一种获得性血小板减少性疾病。该病是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。在成年人群中，ITP 发病率为5-10/10万[1]，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP 亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万[2]。

为什么得 ITP 呢？复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授对此解释说：“血小板是成熟的巨核细胞在血小板生成素 (TPO) 的作用下产生的。如果患者免疫紊乱，导致巨核细胞成熟障碍，血小板就会减少。此外，如果患者的免疫细胞产生自身抗体，破坏血小板，也会导致血小板的减少。ITP 并非无害。一般情况下，人体内的血小板数量是100-300x109/L[3]。但是在 ITP 患者体内，血小板的数量往往不足100x109/L[4]，若低于50x109/L，则会有潜在的出血风险。血小板计数的下降极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、大量胃肠道出血等症状，严重的则会死亡。因此，ITP 也是一种‘致死性’疾病。”

靶向治疗 助中国患者提高生活质量

对于 ITP 的治疗，中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿院士表示：“在临床上，医生多采用糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗方案。但这些治疗虽然可以使多数患者初始治疗时血小板计数明显升高，但长期使用，患者引起的副反应可能超过获益。近年来随着靶向治疗的兴起，ITP 的治疗迎来了新的希望。TPO 受体激动剂就是针对 ITP 发病机制而问世的靶向药物。它可以迅速升高并维持血小板计数在安全范围，减少具有临床意义的出血事件，减少对合并用药或挽救性治疗的需求，避免引发内源性免疫，长期治疗可持续增加血小板计数，改善患者生活质量。”

目前口服 TPO 受体激动剂艾曲泊帕已于去年在中国上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的血小板减少，为中国 ITP 患者生活质量的改善提供了帮助，开创了患者舒适治疗新时代。“我们希望新药艾曲泊帕能够尽快纳入国家医保目录，进一步提升药品的可获得性，切实减轻患者治疗的经济负担，满足患者长期、规范化治疗的愿望，让更多患者受益。”中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授说道。

共同关注 为血小板减少症患者撑起蓝天

ITP 家园 - 血小板之家创始人、中国血小板日发起人、白求恩志愿者服务中心主任孟桐妃女士在会上表示：“血小板减少症对于百姓比较陌生。它是一种通过治疗能够维持住生命，但是却不能保证生活质量的疾病。所以今年我们的主题是‘凝聚爱的力量 - 提高患者生活质量’。作为一名血小板减少症患者，我深知规范治疗的重要性，也知晓长期治疗给患者带去的沉重的经济负担。如今随着创新药物逐渐引入中国市场，使患者治疗的舒适度与治疗效果大大提升，特别是口服药物改善了患者的生活质量与治疗的依从性。因此，我们衷心地希望能够尽快将创新药物相关药品纳入国家医保目录，使更多患者获益。”

杨仁池教授在公益活动的新书发布会上表示，《免疫性血小板减少症：医患不同的视角》一书凝聚了血液科医生、ITP 家园、血小板减少症患者共同的心血。它汇集了27个来自不同疾病阶段的患者故事，真实再现了血小板减少症患者在抗击血小板减少症时，从彷徨到坚强乐观的过程。书中每一个故事后面，都有医生的疾病指导意见，使每一个血小板减少症患者都能从中找到自己的影子。希望该书能够鼓励更多患者沉着冷静的面对疾病，积极的进行规范治疗，让书本的正能量促进他们拥有战胜疾病的信心。