作者：李帅

来源：药品流通杂志

患者：有药没药天壤之别

去年，有一位黏多糖病小患者的母亲曾对媒体表示，2017年她在青岛的一次罕见病活动上又一次见到了一位同样患有黏多糖病的美籍华人，由于一直服用已经在美国上市的药物，这位患者已经完全摆脱轮椅，能够自己行走了。而在三年前，这位母亲第一次看到这位美籍华人患者时，他还坐在轮椅上，生活完全不能自理。

其实这种情况不胜枚举，对于罕见病患者来说，有药和没有药带来的结果可能是天壤之别。如果能够及时获得药物，罕见病患者甚至可以和正常人一样生活工作，相反，在没有药的情况下，一旦发病之后就面临不停的发病，不得不离开工作，甚至生活不能自理，最终成为家庭和社会的负担。

而在我国，有资料显示：目前罕见病患者面临的最大问题就是药物的可及性问题。截至今年3月27日前，在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中，有74种罕见病在全球共上市162种治疗药品（以分子实体计），而在这162种药品中，在中国上市的有83种，可治疗53种罕见病。但在中国明确以相应罕见病适应证注册的药品仅有 55 种，仅涉及31 种罕见病。在这 55 种药品中，仅有 29 种药品被纳入‘国家医保目录’，涉及 18 种罕见病。”

谈及如何提高罕见病药品的可及性，一位业内人士表示，审评注册、医保政策、医生及患者的教育都是关键的影响因素。而具体到药品如何真正到达患者手上，罕见病在流通领域上，无论是政策还是系统都还是空白。流通领域的企业呼吁，建立全国统一、信息跨企业共享的“罕见病药品供应平台”，通过设立各省及重点城市的集中配送中心进行配送，或许是实现罕见病药品的低成本高效流通的有效路径。

积极探索，信息更需共享

“国外有药，国内无药”是很多中国罕见病患者面临的窘境，但这一窘境正在改善。

3月28日，国家药品监督管理局药品审评中心公示了第二批临床急需境外新药名单，名单包括13种罕见病的17个临床急需药品。而相应企业也可在提交相关资料后，直接提出上市申请。“药品评审中心”则已建立专门通道开展审评，对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药品评审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。

但另一个挑战在于：药物在国内上市后，患者能否找到药？用上药？

对此，国控江苏常务副总经理曹志毅表示，由于罕见病患者极其分散，使得流通企业在备货上很难做出准确预测，从而导致资金占用和过期风险。“如果把货备三个月或者是四个月，不一定会有病人需要，如果备到两年，这个药说不定就过期了。而且有很多又是生物制剂，都是大分子药物，效期不长，稳定性差，仓储成本非常高”，他说，“医院也会非常困惑，就算是大城市的大型三甲医院，就某种罕见病来说，仍然有可能一年也碰不到一个患者。这种情况下，由于医院的冷库资源本来就比较宝贵，备货对医院来说也会成为一种损失。”

“所以，对于罕见病药品来说，如果能形成统一的预订机制就会很大的缓解以上的问题。”曹志毅说。

近年来，在提升罕见病药品可及性方面，很多药品流通企业和当地机构已经进行了探索。国控陕西副总经理刘虹介绍，2018年，国控陕西公司曾和当地医保部门举办罕见病医学会会议，在陕西探索如何提高医疗机构的诊疗能力，以及如何提高药品可及性。辽宁省医药对外贸易有限公司总经理袁克华介绍，辽宁省卫健委正在组建罕见病专家团队，建立专家诊室，为罕见病患者提供针对性诊疗和相关服务，同时建立患者库，提升大数据的整理和分析能力，为罕见病的药物研发，为罕见病的确认和发现提供数据支持。同时，辽宁省医药对外贸易有限公司也在尝试开发相关APP。“有患者需要了解罕见病病症可以上APP去搜，专家会提供病症描述，患者可以在进行对照后找医生确诊，然后再考量药物需求，找到关联方获得药品。”袁克华说。

尽管各方都在努力尝试，但如果在医疗资源、教育资源、患者信息、以及配送网络方面不能达成全国统一的共享机制，没有统一的平台来协调实现资源的合理配置，很难形成完整和高效的体系。

全国平台亟待建立

除了药品生产企业和流通企业的积极参与，能使事情事半功倍的有效途径或许是尽快将罕见病纳入公共治理的范畴，比如由相关政府机构和协会牵头、企业参与，共同搭建全国性的罕见病药品供应平台，推动罕见病药品的集中配送，一位业内人士说。

近两年，涉及罕见病的立法界定、药品注册审评审批、医疗资源整合及诊疗能力提升，药品支付保障体系等各方面都在逐步推进。2018年10月24日，经国家卫生健康委医政医管局同意，由北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会等50家机构共同发起成立“中国罕见病联盟”。

联盟作为罕见病防治资源的整合，不仅能够聚集罕见病研究人才，推动诊疗能力和药品研发的协同提升，也使建立低成本且高效的罕见病药品供应平台成为可能。

艾昆纬(IQVIA)咨询公司资深总监李浛君表示，如果未来，能有统一的罕见病药品供应平台与类似中国罕见病联盟的机构协同，药品生产和流通企业在了解了更为精准的信息后便不需要把货常年备在医院，就可以用一种更灵活的推送计划，甚至可以在患者入院之后，再去配送。而且长期来看，通过平台的医疗资源和患者数据积累，知道在中国有多少患者，这些患者流转情况，会从什么样一些医院，什么级别城市流转到在罕见病医院联盟里的医院，有多少人能够流转进来，药品流通企业就可以此为基础去做库存和流通路径的管理，在药品可及性方面真正实现以患者为中心，真正推动解决我国罕见病药品的可及性问题。

制药巨头罗氏携手流通领域领导企业，进一步提升罕见病患者可及性

近期，罗氏制药与国药控股有限公司、上药控股有限公司、华润医药商业集团有限公司等多家药品流通领域领导企业正式建立新型合作伙伴关系，各方携手旨在共同应对未来药品流通领域的挑战和困难。据了解，这一合作伙伴关系的建立将共同推动“罕见病药品供应平台”的建设，通过加强企业与经销商的合作，以及经销商之间的合作，进一步提升患者的药物可及性，尤其是罕见病患者的药物可及性。