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撰文/子非鱼 （上海某肿瘤医院 医生）

中国三位科学家使用“基因编辑”的造血干细胞，安全地治疗了一名同时患白血病和艾滋病病毒的27岁男子。这是第一次将基因编辑技术用于HIV患者。

9月11日，这件医疗案例在全球临床医学领域最权威、影响力最大的学术杂志《新英格兰医学》发布。文中介绍到三位中国医生在全世界范围内，率先利用被誉为“基因剪刀”的CRISPR-Cas9技术，对健康志愿者提供的造血干细胞进行基因编辑。

接受这项实验性的新技术治疗后，这名患者的白血病完全缓解，艾滋病病毒控制在检测下限，经基因改造后的造血干细胞成功发育为各类功能正常的血细胞并且在该患者体内长期存活，目前已达19个月；接受该新技术治疗期间，患者未出现严重的不良反应。

创造这一重要医学成就的是北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心全军造血干细胞研究所所长陈虎教授、北京佑安医院感染中心主任吴昊教授。

基因治疗、免疫细胞治疗领域的国际权威专家Carl June教授专门在《新英格兰医学》杂志发表了评论：“这是整个基因编辑领域的一个重大创造。并且他们创造了安全的标准与方法。”

中国科学家：首次寻找到治疗艾滋病的关键

人体免疫系统中，T淋巴细胞是最重要、最核心的健康卫士；HIV病毒之所以可怕，就是因为它攻击的主要目标，就是T淋巴细胞——直捣黄龙、一击必杀。

截至目前，人类已经研发了许多针对HIV感染以及艾滋病相关的药物，如果积极及时治疗，绝大多数病人可以将HIV病毒控制在检测下限，病人几乎可以和正常人一样生活，甚至可以健康、安全地娶妻生子。

但依然没有治愈艾滋病的药物或技术诞生，所有HIV感染或艾滋病状态的病人都需要定期接受相关检查，并且要按照医生的指导规律服药。

邓宏魁教授，是全球知名的生命科学家，致力于干细胞及HIV相关的研究。1996年，邓教授就在全球范围内首次报道了CCR5基因在HIV感染和防控中的重要作用，研究论文发表在自然科学领域顶尖学术杂志《自然》上，截至目前，该论文已经被国内外该领域的同行引用数千次。

论文里说，HIV病毒要想攻入人体的T淋巴细胞，必须要有一些“把手”，病毒抓着这些“把手”才能在人体T淋巴细胞上站稳脚跟，同时找对入口，顺利攻入其中。CCR5基因对应的就是其中一个最重要的“把手”。如果人体的T淋巴细胞由于某种原因（比如先天的基因突变，导致CCR5这个“把手”缺陷或者失灵；比如后天人为地破坏这个“把手”）失去了正常功能的CCR5，那么HIV病毒就很难攻入人体的T淋巴细胞，进而无法导致艾滋病。

但研制治疗艾滋病的药物或者技术，一直进展缓慢，直到一个偶然的“巧合”，给医学界带来了宝贵的灵感。

“柏林病人”：提供基因技术治愈艾滋病的可能

2009年德国的Huetter Gero医生在《新英格兰医学》杂志上报道了一个特殊的病例：一个同时罹患艾滋病和白血病的病人，在接受了造血干细胞移植（治疗白血病常用的技术）后，艾滋病也神奇地“痊愈”了，而且疗效在艾滋病药物停药后依然长期维持。

深入分析后发现，奥秘很可能在于为该患者提供造血干细胞的健康志愿者是一个天生的CCR5基因突变型；这个病人接受了CCR5基因突变的造血干细胞移植后，体内生长繁殖起来的T淋巴细胞也都是CCR5基因突变型，这些源自健康志愿者提供的造血干细胞发育而来的T细胞“天生”就缺乏HIV病毒感染所必须的“把手”（CCR5）。

因此，这名幸运的病人本来只是想利用造血干细胞移植来治疗白血病，结果白血病治愈的同时，歪打正着地一并治好了他的艾滋病。这种事比买彩票中头奖还要幸运一万倍，这名超级幸运儿也被医学界称为“柏林病人”。

同时罹患艾滋病和白血病的病人，经过严格的骨髓配型，居然“鬼使神差”地配上了一个天然就携带CCR5基因缺陷的健康人；这种事情的概率，估计不会比走在路上被陨石砸中的概率高多少。因此，一直到2019年3月6日，英国伦敦的科学家终于在《自然》杂志上报道了第二例类似的案例，学术界称之为“伦敦病人”。

每年全世界罹患艾滋病的病人成千上万，10多年过去了，像“柏林病人”、“伦敦病人”这样的“超级幸运儿”实在是少之又少。既然CCR5基因缺陷可以抵御HIV感染，而天然存在的CCR5基因缺陷健康志愿者比例极低，能否利用日渐成熟的基因编辑技术，人工制造CCR5基因缺陷的细胞呢？

遵守科研伦理，中国学者这次赢得世界尊重

邓宏魁、陈虎、吴昊教授进行的造血干细胞基因编辑，有两大重要突破——

1）邓陈吴三位教授针对的是造血干细胞进行的基因编辑，而非生殖细胞层面进行基因编辑。后续发育而来的只是血细胞，人体其他器官和组织，比如心脏细胞、脑细胞、肌肉细胞、肝脏细胞等重要器官和组织都是正常的、没有被改变的。

2）邓陈吴三位教授选择的则是同时罹患白血病和艾滋病的绝症患者，如果不经过造血干细胞移植等治疗，这类患者大概率会在短期内去世，为了拯救病人的生命，积极探索新药新技术，是医学进步永恒的动力。

这一次由邓宏魁教授、陈虎教授、吴昊教授领衔的严格遵守科研伦理规范开展的CRISPR-Cas9治疗艾滋病的划时代研究，为中国学者在世界舞台“扳回了一局”，重新赢得了国际学术界的认可和尊重。该研究最重要的结论就是在体外利用无病毒体系进行的CRISPR-Cas9基因编辑是可行的、谨慎地用于病人，短期内看是安全的，同时基因编辑敲除CCR5基因有初步疗效的苗头。

然而，令人遗憾的是，该研究的主持者之一，解放军总医院第五医学中心全军造血干细胞研究所所长陈虎教授，已于2019年7月24日猝然长逝。陈教授未能亲眼看到这篇划时代的科研论文正式发表，未能亲自参与针对该论文的讨论，未能继续开展后续更深入的研究，实乃学术界的无法弥补的重大损失。

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