医康行了解到， 普纳替尼是美国阿瑞雅德公司开发的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被FDA特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者(其中慢性期CML病人267例)。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%)，主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

普纳替尼阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。

综上所述，普纳替尼的获批是重要的，因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者。普纳替尼是今年底被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准安全和有效药物。”