PNAS:新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法

致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中,作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系,进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性(AMD)。

文章作者,来自弗吉尼亚大学医学院和UVA工程学院的研究员Brad Gelfand博士说,该方法目前并不能够直接在临床使用,但具有较大的转化潜力。

新研究发现,黄斑变性的“干性”和“湿性”之间存在联系。Gelfand发现,在缺少一种特定的酶的情况下,可以同时导致两种形式的AMD的发生。他和他的团队确定,这种称为Dicer的酶会随着年龄的增长而丢失,而这种丢失会导致视网膜血管过度生长以及其他损害的发生。

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进一步,Gelfand通过采用一种已经用于治疗人类其他眼部疾病的基因疗法,在小鼠中恢复这种酶的活性。他的工作表明,这种方法可以有效治疗两种形式的AMD,但是还需要做更多的测试才能确定潜在治疗的安全性和有效性。如果成功的话,它将是治疗干性黄斑变性首个方法,并且可以显著改善湿性AMD的治疗方法。

“就目前而言,湿性AMD患者必须频繁地接受眼睛注射,这很痛苦并且存在一定风险。相比之下,基因疗法疗法将持续很长时间。因此,我们可以改善他们的视力,减少他们去看医生的次数。”相关结果发表在最近的《PNAS》杂志上。

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